Az ALS kezelésében napjainkban a célzott génterápiák, sejttranszplantáció és iPSC-alapú kutatások együtt határozzák meg az új terápiás irányokat.
A Northwestern Medicine kutatói kimutatták, hogy a RAD23A csökkentése ALS‑egérmodellben javítja a viselkedést, hosszabbítja a túlélést és csökkenti a fehérjeaggregációt.
Molekuláris célpontokra épülő gén- és őssejtterápiák új kezelési horizontot nyithatnak ALS-ben, bár rutinszerű alkalmazásuk még várat magára.