A Leigh-szindróma gyermekkorban jelentkező, progresszív mitokondriális betegség, melyre jelenleg nincs oki terápia. Új kutatási eredmények szerint a szildenafil ígéretes gyógyszerjelölt lehet.
Az ioncsatornák fejlesztése kulcsfontosságú a neurogenezisben; zavaraik többféle neurofejlődési kórkép közös mechanizmusai lehetnek, például epilepsziában és autizmusban.
A legmegbízhatóbb vizsgálatok szerint a várandósság alatti paracetamol szedése nem fokozza érdemben az autizmus, ADHD vagy értelmi zavar kockázatát.
Egy nagyméretű koreai kohorszvizsgálat szerint a tartós vagy késői metoklopramid-kezelés csekély ADHD-kockázatnövekedéssel jár.