Címke: SMA

Mérföldkőnek nevezte a Belügyminisztérium, hogy egy gerincvelő-eredetű izomsorvadásban (SMA) szenvedő, idén januárban kiszűrt csecsemő már februárban megkaphatta a génterápiás kezelést.

November 1-től Magyarországon is elérhetővé válik az újszülöttkori SMA-szűrővizsgálat – írja a Telex Mikos Borbála, a Bethesda Gyermekkórház orvosigazgatója videóüzenete nyomán.

Mind a két SMA-s betegnél akut májelégtelenség alakult ki közvetlenül azután, hogy megkapták a Zolgensma nevű gyógyszert, jelentette a Novartis.

Az Index a projektben aktívan közreműködő Novartis vezérigazgatójával, Matt Zellerrel beszélgetett.

Elsőként egy kislány kapja meg az áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhető génterápiás gyógyszert, a Zolgensmát.