Engedélyt kapott Amerikában a világ legdrágább gyógyszere

Az amerikai gyógyszerészeti hatóság jóváhagyta a világ legdrágább gyógyszerének alkalmazását. A Reuters beszámolója szerint a Bluebird Bio cég gyógyszere 2,8 millió dollárba, vagyis átszámítva mintegy 1,1 milliárd forintba kerül.

A készítmény egy génterápiás szer azon ritka betegségben, a béta-thalassemiában szenvedő emberek számára készült, akiknek rendszeresen vérátömlesztésre van szükségük. A betegség oxigénhiányt okoz a szervezetben, és gyakran szív- és májproblémákhoz vezet. Összesen 1500 ember szenved ebben a súlyos megbetegedésben, nekik 2–5 hetente van szükségük a vérátömlesztésre. A Zynteglo nevű terápia életmentő lehet a számukra. A kezelés várhatóan 2022 negyedik negyedévében válik elérhetővé a betegek számára.

Milyen típusú gyógyszer a Zynteglo és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Zynteglo-t a béta-talasszémia nevű vérbetegség kezelésére alkalmazzák olyan, 12 éves és idősebb betegeknél, akik rendszeres vérátömlesztésre szorulnak. Az ilyen genetikai betegségben szenvedő emberek nem képesek elég béta-globint – a hemoglobin egyik alkotóelemét –, vagyis azt a vörösvérsejtekben lévő fehérjét előállítani, ami a szervezetben az oxigént szállítja. Emiatt ezeknek a betegeknek alacsony a vörösvérsejtszáma, és gyakori vérátömlesztésre van szükségük. A Zynteglo-t olyan betegeknél alkalmazzák, akiknek a szervezetéből nem hiányzik teljesen a bétaglobin, és akik alkalmasak őssejt átültetésre, de nincs alkalmas, rokon donor.

A Zynteglo hatóanyaga a beteg saját őssejtjeiből áll, amelyeket genetikailag úgy módosítottak, hogy a sejtek tartalmazzák a béta-globin működő génjét.

A Zynteglo-t minden egyes beteg esetében egyedileg állítják elő a beteg saját véréből származó őssejtek felhasználásával, és kizárólag annak a betegnek adható, akinek készült. Vénás infúzió formájában alkalmazzák, az adag a beteg testtömegétől függ. 

A Zynteglo alkalmazása előtt a beteg kondicionáló kemoterápiában részesül annak érdekében, hogy csontvelőjét megtisztítsák a sejtektől. 

A Zynteglo előállításához a beteg véréből vett őssejteket egy vírussal módosítják, amely a béta-globin működő kópiáit a sejtekbe szállítja. Amikor a beteg visszakapja ezeket a módosított sejteket, azok a véráramba kerülve eljutnak a csontvelőhöz, ahol egészséges, béta-globint termelő vörösvérsejteket állítanak elő. A Zynteglo hatása várhatóan a beteg élete végéig kitart. 

A Zynteglo 2 fő vizsgálatban hatásosnak bizonyult a vérátömlesztés szükségességének csökkentésében olyan, béta-talasszémiában szenvedő betegeknél, akik rendszeres vérátömlesztésre szorultak. Ezekbe a vizsgálatokba 14 olyan beteget vontak be, akiknek a szervezete termelt valamennyi béta-globint. A Zynteglo-kezelést követően közülük 11 beteg kellően magas vörösvérsejtszámmal rendelkezett, így a kezelést követő legalább egy éven át nem volt szüksége vérátömlesztésre.

Milyen kockázatokkal jár a Zynteglo alkalmazása?

A mai napig kevés beteget kezeltek Zynteglo-val, és a megfigyelt legsúlyosabb mellékhatás a trombocitopénia volt.

A biztonságosságot illetően, mivel a Zynteglo-t egy vírus felhasználásával állítják elő, a genetikai anyag nem szándékos módosítása által okozott daganat elméleti kockázata állhat fenn, bár eddig ilyen eset nem fordult elő. Fennáll a potenciális vérzés kockázata is, mivel a gyógyszer a vérlemezkék számának csökkenését okozhatja. Az ilyen események ellenőrzésére azonban egy betegnyilvántartás segítségével intézkedések lépnek életbe, és hosszú távú vizsgálatot is folytatnak a betegek későbbi állapotának felmérése céljából.