Egy kutatás során az ambroxol megakadályozta a Parkinson-kór súlyosbodását

A rangos JAMA Neurology folyóiratban június 30-án megjelent cikk szerint a 12 hónapos klinikai vizsgálatban 55 Parkinson-kórhoz társuló demenciában (PDD) szenvedő beteg vett részt, akiknél a memóriát, a pszichiátriai tüneteket és a GFAP-t, egy agykárosodással összefüggésbe hozható vérmarkert értékelték.

A Parkinson-kórral járó demencia memóriavesztést, zavartságot, hallucinációkat és hangulatváltozásokat okoz. A Parkinson-kórral diagnosztizált betegek körülbelül felénél 10 éven belül demencia alakul ki, ami mélyrehatóan érinti a betegeket, a családokat és az egészségügyi ellátórendszert.

Dr. Stephen Pasternak kognitív neurológus vezetésével a tanulmány egyik csoportja naponta ambroxolt kapott, míg a másik csoport placebót. „Célunk a Parkinson-kór lefolyásának megváltoztatása volt” – mondja Pasternak. „Ez a korai vizsgálat reményt ad, és szilárd alapot teremt a nagyobb tanulmányokhoz.”

A klinikai vizsgálat főbb megállapításai a következők:

• Az ambroxol biztonságosnak és jól tolerálhatónak bizonyult, és terápiás szintet ért el az agyban.
• A pszichiátriai tünetek rosszabbodtak a placebo csoportban, de stabilak maradtak az Ambroxolt szedőknél.
• A magas kockázatú GBA1 génvariánsokkal rendelkező résztvevők javuló kognitív teljesítményt mutattak az ambroxol szedése alatt.
• Az agysejt-károsodás markere (GFAP) a placebo csoportban emelkedett, de az ambroxollal kezelt csoportban stabil maradt, ami potenciális agyvédő hatásra utal.

Az ambroxolt Európában hosszú ideje alkalmazzák légzőszervi megbetegedések kezelésére, és régóta fennálló biztonságossági profillal rendelkezik – beleértve a nagy dózisokban és terhesség alatti alkalmazást is –, Kanadában és az Egyesült Államokban semmilyen felhasználásra nem engedélyezett.

„A Parkinson-kór és a demencia jelenlegi terápiái a tüneteket kezelik, de nem állítják meg az alapbetegséget” – magyarázza Pasternak. „Ezek az eredmények arra utalnak, hogy az ambroxol megvédheti az agyműködést, különösen a genetikailag veszélyeztetetteknél. Ígéretes új kezelési lehetőséget kínál ott, ahol jelenleg kevés ilyen létezik.”

Az ambroxol a kulcsfontosságú glükocerebrozidáz (GCase) nevű enzimet támogatja, amelyet a GBA1 gén termel. Parkinson-kórban szenvedőknél a GCase szintje gyakran alacsony. Amikor ez az enzim nem működik megfelelően, a salakanyagok felhalmozódnak az agysejtekben, ami károsodáshoz vezet. Pasternak egy torontói ösztöndíj során ismerkedett meg az ambroxollal, ahol a Gaucher-kór – a GCase hiánya által okozott ritka genetikai rendellenesség – kezelési módjaként azonosították.

Most ezt a kutatást alkalmazza annak vizsgálatára, hogy az ambroxol segíthet-e megvédeni az agyat a Parkinson-kórral összefüggő betegségekben. „Ez a kutatás létfontosságú, mivel a Parkinson-kór mélyen érinti a betegeket és a családokat” – mondja Pasternak. „Ha egy olyan gyógyszer, mint az ambroxol, segíthet, az valódi reményt adhat és javíthatja az életminőséget.”

Carolina R. A. Silveira, Kristy K. L. Coleman, Kathy Borron, Rommel G. Tirona, Charles A. Rupar, Guangyong Zou, Robert A. Hegele, Cheryl Wellington, Sophie Stukas, Elizabeth C. Finger, Robert Bartha, Sarah A. Morrow, Jennie L. Wells, Michael J. Borrie, Don Mahuran, Penny A. MacDonald, Mary E. Jenkins, Mandar S. Jog, George Dresser, Susan Fox, Richard Camicioli, Brian Feagan, Daniel A. Mendonça, Michael Mayich, Manas D. Sharma, Sachin K. Pandey, Stephen H. Pasternak. Ambroxol as a Treatment for Parkinson Disease Dementia. JAMA Neurology, 2025; DOI: 10.1001/jamaneurol.2025.1687