A kannabidiol hatásossága és biztonságossága epilepsziás felnőtt betegeknél: multicentrikus, retrospektív vizsgálat
Egy három spanyol centrumban végzett retrospektív vizsgálat a kannabidiol kiegészítő alkalmazását elemezte Dravet-szindrómában, Lennox–Gastaut-szindrómában vagy sclerosis tuberosához társuló epilepsziában szenvedő felnőtteknél. A kutatók a rohamgyakoriságot, a gyógyszerszedést, a gondozók megfigyeléseit és a nemkívánatos eseményeket értékelték.
A vizsgálat háttere és felépítése
A kannabidiol (CBD) hatásosságát a három kórképben randomizált vizsgálatok is értékelték, a kifejezetten felnőttekre vonatkozó, rutinellátásból származó adatok azonban korlátozottak. Sánchez-Gamino és munkatársai ezért három spanyol intézmény betegdokumentációját dolgozták fel. A vizsgálat megfigyeléses volt, kontrollcsoport nélkül; nem hasonlított össze különböző kezeléseket.
Legalább 18 éves, Dravet- vagy Lennox–Gastaut-szindrómával, illetve sclerosis tuberosával diagnosztizált betegeket vontak be, akiknél 2024 augusztusa előtt megkezdték a CBD-kezelést, és a kórlap legalább 12 hónapra vonatkozó követési adatot tartalmazott. A diagnózisok meghatározásakor a kórtörténetet, a rohamok jellegét, az EEG- és képalkotó eredményeket, valamint – ha rendelkezésre álltak – a genetikai leleteket vették figyelembe. A Dravet- és a Lennox–Gastaut-szindróma elektroklinikai diagnózis, a sclerosis tuberosa viszont az epilepszia meghatározott etiológiai háttere.
A rohamgyakoriság adatai a betegek vagy gondozóik által vezetett napi rohamnaplókból származtak, amelyeket az epilepszia-szakrendelésen áttekintettek. A kiindulási állapotot a CBD indítása előtti hat hónap klinikailag releváns rohamai alapján határozták meg; az eredményeket hat és tizenkét hónapnál értékelték. Rohamtípusonkénti elemzés nem készült: több betegnél a különböző rohamformákat nem lehetett kellő megbízhatósággal elkülöníteni és számszerűsíteni.
A betegcsoport összetétele
Az elemzés 37 betegre terjedt ki; medián életkoruk 25 év volt, 25-en férfiak (67,5%). Harmincnégy betegnél Lennox–Gastaut-szindróma, egynél Dravet-szindróma, kettőnél sclerosis tuberosához társuló epilepszia szerepelt diagnózisként. A három csoport erősen eltérő létszáma miatt a vizsgálat eredményei elsősorban a Lennox–Gastaut-szindrómás betegekkel szerzett tapasztalatot tükrözik.
A CBD kezdő dózisának mediánja 4,41 mg/ttkg/nap, fenntartó dózisáé 10,45 mg/ttkg/nap, az elért maximális dózisé 11 mg/ttkg/nap volt. A kezelés előtt alkalmazott rohamellenes gyógyszerek számának mediánja négynek adódott. A teljes betegcsoportban a követés medián időtartama az eredmények rész szerint 28 hónap volt, az egyéni kezelési idő pedig egy és 70 hónap között változott. A folytatóknál a követés mediánja 34, a kezelést abbahagyóknál hat hónap volt.
Rohamcsökkenés hat és tizenkét hónapnál
Hat hónap után 24 betegnél (64,9%) legalább 25%-kal, 18 betegnél (48,6%) legalább 50%-kal csökkent a rohamgyakoriság a kiindulási állapothoz képest. Tizenkét hónapnál a legalább 25%-os csökkenést 22 beteg (59,5%), a legalább 50%-osat 17 beteg (45,9%) érte el. Az arányokat a szerzők mindkét időpontban a teljes, 37 fős csoportra számították. Két betegnél hat hónapnál, négynél tizenkét hónapnál a rohamok időtartamának rövidülését is rögzítették.
A különböző mértékű rohamcsökkenést mutató csoportok között a CBD medián fenntartó dózisa nem különbözött statisztikailag szignifikánsan. A klobazám egyidejű szedése és a legalább 50%-os rohamgyakoriság-csökkenés között sem mutattak ki szignifikáns kapcsolatot. A szerzők összevetése szerint egy 202 fős német vizsgálatban a tizenkét hónapos, legalább 50%-os válaszarány 44%, egy olasz kiterjesztett hozzáférési programban 49% volt. Ezek a más betegcsoportokból származó adatok kontextust adnak, de nem jelentenek közvetlen összehasonlítást.
Gondozói beszámolók és gyógyszerelés
A gondozók 11 betegnél (29,7%) számoltak be a CBD megkezdése után észlelt kedvező kognitív vagy viselkedéses változásról: javulást tapasztaltak az éberségben, a viselkedésben, a kapcsolatteremtésben vagy a mindennapi működésben. Ezek szubjektív megfigyelések voltak, szabványosított neuropszichológiai mérés nélkül. A szerzők a várakozásokból eredő torzítás lehetőségét is felvetették. Ugyanakkor a betegek többségénél közepes vagy súlyos értelmi fogyatékosság és jelentős kommunikációs nehézség korlátozta a hagyományos tesztek alkalmazhatóságát.
A kedvező változásról szóló beszámoló nem társult szignifikánsan a CBD fenntartó dózisához, a rohamgyakoriság csökkenéséhez vagy a párhuzamos gyógyszerelés változásához. A megfigyelésből ezért nem állapítható meg önálló kognitív CBD-hatás. A gondozók hosszabb időn át, a beteg megszokott környezetében észlelt tapasztalatai a szerzők szerint mégis fontos információt adhatnak az éberségről és a mindennapi működésről.
A CBD mellett alkalmazott rohamellenes gyógyszerek számának mediánja a kezelés előtti négyről a követés végére háromra csökkent; mindkét időpontban 3–4 volt az interkvartilis tartomány (p=0,022). Ez gyógyszerszám-változás, nem pedig a társított készítmények adagjának összesített csökkenése. A kezelés során végrehajtott gyógyszermódosítások a rohamgyakoriságot is befolyásolhatták, ezért az eredmények nem tulajdoníthatók egyértelműen csak a CBD-nek.
Nemkívánatos események és kezelésben maradás
Nemkívánatos eseményt 24 betegnél (64,9%) rögzítettek; ezek többsége enyhe volt. A leggyakoribb az álmosság (10 beteg; 27%), a kóros májfunkciós érték (hét beteg; 18,9%) és az ingerlékenység (négy beteg; 10,8%) volt. A májfunkciós eltérésként leírt értékemelkedés valamennyi esetben kisebb volt a normálérték kétszeresénél. Hat eset kezelésmódosítás nélkül, egy a valproinsav adagjának csökkentése után rendeződött.
A nemkívánatos esemény hat betegnél (16,2%) járult hozzá a CBD elhagyásához. Összesen heten szakították meg a kezelést: egy beteg hatástalanság, egy nemkívánatos esemény, öt pedig mindkét ok miatt. A közlemény 30/37 fős (81,1%-os) tizenkét hónapos kezelésben maradási arányt közöl, ugyanakkor azt is írja, hogy a hét kezelésmegszakítás a kezdéstől számított 1–20. hónap között történt. A megadott adatokból ezért a megszakítások pontos időbeli megoszlása nem rekonstruálható. A vizsgálat végén kezelésen maradó 30 beteg követése 13–70 hónapig tartott.
A nemkívánatos eseményt tapasztaló betegek elért CBD-fenntartó dózisának mediánja alacsonyabb volt, mint az eseményt nem tapasztalóké: 7, illetve 12,5 mg/ttkg/nap (p < 0,001). Ez megfigyelt együttjárás, nem arra utal, hogy az alacsonyabb dózis váltotta ki az eseményeket. A klobazám egyidejű szedése és az álmosság között nem találtak szignifikáns összefüggést; a kóros májfunkciós értékek sem mutattak kapcsolatot a CBD fenntartó vagy maximális dózisával.
Az eredmények értelmezési korlátai
A retrospektív felépítés, a 37 fős minta és a kontrollcsoport hiánya nem teszi lehetővé az oksági következtetést. A rohamtípusonkénti adatok hiánya és a diagnózisok szerinti érdemi alcsoportelemzés elmaradása tovább korlátozza az általánosíthatóságot. A gondozói megfigyeléseket nem standardizálták, a párhuzamosan alkalmazott rohamellenes szerek pedig változhattak a követés alatt.
A szerzők a CBD-kezeléshez társuló, klinikailag jelentős rohamgyakoriság-csökkenésről és elfogadható tolerálhatóságról számolnak be ebben a felnőtt betegcsoportban. Hangsúlyozzák: a CBD önálló kezelési hatásának tisztázásához nagyobb, prospektív, kontrollált vizsgálatok szükségesek. A közlemény orvosi szövegírói támogatását a Jazz Pharmaceuticals finanszírozta; a szerzők több gyógyszeripari vállalattól kapott kutatási támogatást, tanácsadói díjat vagy előadói honoráriumot jeleztek.
Forrás: Sánchez-Gamino S, Chamorro Muñoz MI, Serrano-Castro PJ, et al. Effectiveness and safety of cannabidiol in adult patients with epilepsy: A multicenter, retrospective study. Epilepsia Open. 2026;00:1–9. doi:10.1002/epi4.70331.
Ez a cikk mesterséges intelligencia segítségével készült, majd szerkesztőségünk áttekintette, korrigálta és jóváhagyta. A hivatkozott forrásokat szerkesztőségünk választotta, és a tartalom pontosságának, időszerűségének biztosítása érdekében a szöveget az eredeti forrással összevetette.
