EMA-összegzés: 2025-ben 38 új hatóanyag és 41 bioszimiláris kapott pozitív CHMP-véleményt
Az EMA „Human medicines in 2025” kiadványa szerint 2025-ben rekordmennyiségű (összesen 104) pozitív CHMP-vélemény született új humán gyógyszerek EU-s engedélyezésére, miközben a biztonságossági jelzések és a gyógyszerhasználat-optimalizálás (különösen antimikrobiális rezisztencia, opioidok, egyes vakcinák és metabolikus készítmények kapcsán) továbbra is kiemelt fókusz maradt.
A dokumentum a legfontosabb 2025-ös engedélyezési számokat, a jelentős közegészségügyi hozzájárulást jelentő új terápiákat, valamint a farmakovigilancia területén kiadott, gyakorlatot érintő biztonságossági ajánlásokat foglalja össze.
Rekordév az engedélyezésben
2025-ben a CHMP 104 gyógyszerre adott pozitív véleményt, 7 esetben negatívat, és 22 eljárásban a kérelmet visszavonták.
A pozitív vélemények között 38 új hatóanyag (new active substance) szerepelt, továbbá 41 bioszimiláris és 10 generikum, ami az ellátás és a finanszírozhatóság szempontjából is jelentős súlyú jelzés.
A gyorsított értékelés (accelerated assessment) 3 gyógyszernél vezetett engedélyezési ajánláshoz, míg 8 készítmény feltételes forgalomba hozatali engedélyt (conditional marketing authorisation) kapott, 2 pedig „kivételes körülmények” között (approval under exceptional circumstances) vált elérhetővé.
Kiemelt terápiás újdonságok 2025-ből
A kiadvány több, a közegészségügy szempontjából fontos előrelépést emel ki a 2025-ben ajánlott készítmények közül, köztük onkológiai, immunológiai, metabolikus, neurológiai, pulmonológiai és vakcinafejlesztéseket.
Onkológiában példaként szerepel az Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept) magas kockázatú, nem izominvazív hólyagdaganatok (NMIBC) egy csoportjára, az Aucatzyl (obecabtagene autoleucel) relabált vagy refrakter B-sejtes prekurzor ALL-ben, valamint a Zemcelpro (dorocubicel, köldökzsinórvér-eredetű őssejtterápia) hematológiai malignitásokban, transzplantációs helyzetekben.
A ritka bőrbetegségek körében a Vyjuvek (beremagene geperpavec) dystrophiás epidermolysis bullosa sebei esetén jelenik meg, míg endokrinológiában a Teizeild (teplizumab) elsőként említett, „first-in-class” lehetőségként a 3-as stádiumú 1-es típusú diabetes késleltetésére bizonyos (2-es stádiumú) betegcsoportban.
Metabolikus területen a Rezdiffra (resmetirom) az EU-ban elsőként jelzett kezelésként szerepel a nem cirrhotikus MASH (metabolic dysfunction–associated steatohepatitis) indikációban, neurológiában pedig a Kisunla (donanemab) korai Alzheimer-kórban, genetikai kockázati (ApoE4) szűrési követelménnyel.
Pulmonológiában a Brinsupri (brensocatib) mint az első kezelés nem-CF bronchiectasiában, vakcinák között pedig a Vimkunya (rekombináns chikungunya vakcina) kap kiemelést 12 éves kortól.
Bioszimilárisok: történelmi csúcs
A CHMP 2025-ben 41 bioszimiláris készítményt hagyott jóvá, ami a kiadvány szerint eddigi rekord.
Ezen belül külön hangsúlyt kap, hogy 23 bioszimiláris denosumabot tartalmazott, endokrinológiai jellegű indikációkhoz kapcsolódóan (például osteoporosis, csontvesztés, csontszövődmények).
A dokumentum felidézi: a bioszimiláris keretrendszer 2005-ös bevezetése óta 181 forgalomba hozatali kérelem értékelése történt meg, és 165 bioszimiláris kapott engedélyezési ajánlást; a bioszimilárisok a hivatkozott készítményekkel „interchangeable”-ként jelennek meg, ami költségmenedzsmentet és hozzáférésbővítést támogathat.
Új indikációk és elutasítások
2025-ben 89 indikációbővítést (extension of indication) ajánlott a CHMP, ezek közül 40 gyermekgyógyászati alkalmazásra vonatkozott.
A példák között szerepel többek között az iptacopan (Fabhalta) complement 3 glomerulopathiában, a chikungunya vakcinák életkori kiterjesztése, a CFTR-mutációs spektrum bővítése ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor kombinációk esetén, illetve a tirzepatide (Mounjaro) kiterjesztése 10 éves kortól 2-es típusú diabetesben, dietetikai és fizikai aktivitási kiegészítéssel.
A negatív CHMP-vélemények között 7 készítmény szerepel (többek között atropin myopia indikációban, blarcamesine Alzheimer-kórban, Elevidys DMD-ben), és a dokumentum rögzíti, hogy az elutasítás alapja a kedvező benefit–risk egyensúly hiánya; a kérelmezők re-examinationt kérhetnek.
Farmakovigilancia: gyakorlati üzenetek 2025-ben
A kiadvány külön fejezetben tárgyalja a forgalomba hozatal utáni monitorozás és a kockázatminimalizálás 2025-ös, klinikai gyakorlatot érintő példáit.
Kiemelt téma az azitromicin alkalmazásának újrahangolása (egyes indikációk eltávolítása is) az antimikrobiális rezisztencia kockázatának mérséklése érdekében, továbbá az oxycodone betegtájékoztatójában a függőség/addikció kockázatára vonatkozó figyelmeztetés megerősítése.
A dokumentum említi a semaglutide esetén a NAION (non-arteritic anterior ischemic optic neuropathy) nagyon ritka mellékhatásként történő feltüntetését és a kezelés leállítását NAION igazolódása esetén, valamint a finasteride/dutasteride esetén a szuicid gondolatokra és hangulati változásokra vonatkozó kockázatcsökkentő intézkedéseket (betegkártya a 1 mg finasteride csomagolásban).
További, a mindennapi ellátásban kritikus üzenetként szerepel az injektábilis tranexámsav kizárólag intravénás alkalmazásának nyomatékosítása (a nem megfelelő beadási utak elkerülésére), illetve az Ixchiq (élő, attenuált chikungunya vakcina) alkalmazásának óvatossági szűkítése „jelentős fertőzési kockázat” esetére, gondos előny–kockázat mérlegeléssel.
European Medicines Agency (EMA): Human medicines in 2025. Luxembourg: Publications Office of the European Union; 2026. ISBN 978-92-9155-149-1 (print), ISBN 978-92-9155-148-4 (PDF). DOI: 10.2809/2978717; 10.2809/8644729.
