Új szublingvális apomorfin-formuláció a Parkinson-kór motoros fluktuációinak kezelésére
A Bial gyógyszergyár bejelentette a Kynmobi (apomorfin) szublingvális film formátumú készítményének piaci bevezetését az Egyesült Királyságban. Az innovatív gyógyszerforma célzott segítséget nyújt azon Parkinson-kóros betegek számára, akiknél a standard orális terápia mellett jelentkező, nem kontrollált „OFF” epizódok jelentősen rontják az életminőséget.
Az intermitáló „OFF” epizódok terápiás kihívásai
A Parkinson-kór előrehaladásával a betegek jelentős részénél jelentkeznek motoros fluktuációk, amelyek során a levodopa hatása a nap folyamán időszakosan megszűnik. Ezek az „OFF” periódusok merevséggel, remegéssel és mozgásképtelenséggel járnak, ami drasztikusan korlátozza a páciensek önállóságát. Az Egyesült Királyságban mintegy 166 000 embert érint a betegség, és közülük sokaknál az alapvető dopaminerg kezelés már nem nyújt folyamatos tüneti kontrollt.
A szakemberek hangsúlyozzák, hogy az orális levodopa-dózisok hatásmechanizmusa korlátozott: felszívódásuk akár egy órát is igénybe vehet, sőt bizonyos esetekben a lassult gyomorürülés vagy az étrendi fehérjékkel való kompetíció miatt a dózisok teljesen hatástalanok maradhatnak. Emiatt a gyors hatású „rescue” (mentő) terápiák kulcsfontosságú kiegészítői a standard kezelési protokollnak.
Innovatív gyógyszerforma: szublingvális film
Az apomorfin új, nyelv alatt alkalmazható formulája (Kynmobi) lehetővé teszi a hatóanyag gyors felszívódását a szájnyálkahártyán keresztül. Ez a módszer megkerüli a first-pass metabolizmust, így biztosítva a tünetek gyors és hatékony enyhítését a beteg számára kritikus időszakokban.
Tom Foltynie, a londoni National Hospital for Neurology & Neurosurgery professzora szerint a dopaminerg terápiák alternatív beviteli módjainak azonosítása kiemelt prioritás a neurológiában. Az új forma lehetővé teszi, hogy a klinikusok a betegek egyéni igényeihez és preferenciáihoz igazított, személyre szabott ellátást nyújtsanak.
Klinikai bizonyítékok és biztonságosság
A készítmény hatásosságát és biztonsági profilját két fázis III. vizsgálat eredményei támasztják alá:
- Egy kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat igazolta a tünetek szignifikáns csökkenését.
- Egy nyílt elrendezésű, crossover vizsgálat keretében a szublingvális formát a szubkután apomorfin-alkalmazással vetették össze.
Camille Carroll, a Newcastle-i Egyetem klinikai idegtudományi professzora rámutatott, hogy a fejlesztésben brit kutatási központok is aktívan részt vettek, ami tovább erősíti a terápia klinikai relevanciáját.
Piaci jelenlét és stratégiai jelentőség
Az Egyesült Királyság az ötödik ország, ahol elérhetővé vált ez a terápiás opció. A Bial célja, hogy Európa-szerte meghatározó partnerévé váljon a neurológiai szakellátásnak, különösen a Parkinson-kór kezelése terén. Magarete Ruiz, a Bial brit országigazgatója kiemelte, hogy az „OFF” epizódok kezelése nem csupán orvosi feladat, hanem a betegek mindennapi méltóságának és funkcionális függetlenségének megőrzését szolgáló lépés.
