Biztató eredmények az Alzheimer-kór kezelésében: sikeres volt a VNA-318 első humán klinikai tesztje
A Vandria SA svájci biotechnológiai vállalat első ízben alkalmazta emberben központi idegrendszeri hatóanyagát, a VNA-318-at – az eredmények alapján a molekula jól tolerálható, agyba jutó hatóanyag, amely egyedi kettős hatásmechanizmussal rendelkezik.
Az első fázisú vizsgálat eredményei
A VNA-318-01 jelzésű, randomizált, kettős vak elrendezésű vizsgálatban 92 egészséges férfi önkéntes vett részt. Az előzetes eredmények szerint a hatóanyag valamennyi dózisszinten megfelelő biztonságossági profilt mutatott: súlyos vagy komoly nemkívánatos esemény nem fordult elő, és egyetlen résztvevő sem hagyta abba a kezelést.
A farmakokinetikai adatok hosszú felezési időt igazoltak, ami támogatja a napi egyszeri adagolást. Az expozíció kiszámítható, dózissal arányos növekedést mutatott. A kutatás kiemelkedő eredménye, hogy egyszeri dózis beadását követően statisztikailag szignifikáns, dózisfüggő változást sikerült kimutatni egy kulcsfontosságú plazma célpont-aktivációs biomarkerben.
Kettős hatásmechanizmus és agyi penetráció
A VNA-318 első-az-osztályában szereplő, orálisan biohasznosítható és agyba penetráló kis molekula, amely új típusú terápiás célfehérjét modulál. A molekula két különböző mechanizmuson keresztül fejti ki hatását, ami különlegessé teszi a jelenlegi fejlesztési programok között. Steven Arnold, a Harvard Orvosi Iskola neurológia professzora kiemelte, hogy a VNA-318 olyan új célfehérjét modulál, amely genetikai asszociációt mutat az Alzheimer-kórral és más neurodegeneratív betegségekkel.
Fejlesztési terv és indikációs területek
A Vandria elsődlegesen az Alzheimer-kórhoz társuló kognitív hanyatlás és funkciókárosodás kezelésére fejleszti a molekulát, ám a vállalat szerint a hatóanyag további központi idegrendszeri állapotok terápiájában is alkalmazható lehet. Klaus Dugi, a Vandria vezérigazgatója hangsúlyozta, hogy a fázis 1 vizsgálat minden elvárásnak megfelelt és azon túlmutatott. A dózisfüggő biomarker-változás különösen értékes lesz a második fázisú klinikai fejlesztési stratégia kialakításában.
A biztonságosság, tolerálhatóság és kimutatott agyi penetráció, valamint a preklinikai adatok együttesen alátámasztják a VNA-318 továbbfejlesztését az Alzheimer-kórban. A vállalat szerint a molekula potenciálisan alkalmas lehet az Alzheimer-kórhoz kapcsolódó enyhe kognitív károsodás, a súlyos depressziós zavar és egyéb központi idegrendszeri betegségek kezelésére is.
Következő lépések
A svájci vállalat 2026-ban B sorozatú finanszírozási fordulót tervez, amelynek célja a második fázisú, koncepcióigazoló vizsgálatok finanszírozása, valamint a fejlesztési portfólió kiterjesztése nem központi idegrendszeri indikációkra, például izom-, tüdő- és májbetegségekre. Az eredményeket a San Diegóban december 1-4. között megrendezett 18. Alzheimer-kór Klinikai Vizsgálatai konferencián mutatták be.
Vandria reports positive phase 1 data for Alzheimer's drug candidate. PharmaTime. 2025. december 2.
