Elkezdte a kezelést az első beteg a Parkinson-kór elleni sejtterápia klinikai vizsgálatában
Az exPDite-2 vizsgálat megkezdése jelentős mérföldkő a bemdaneprocel fejlesztésében.
A BlueRock Therapeutics beadta az első adagot a bemdaneprocel, a Parkinson-kór vizsgálati sejtterápiájának kulcsfontosságú 3. fázisú vizsgálatában. Az exPDite-2 vizsgálat az első 3. fázisú vizsgálat, amelyben egy allogén pluripotens őssejt-alapú terápiát vizsgálnak a betegség kezelésére.
A multicentrikus, kettős vak vizsgálatban körülbelül 102 résztvevő vesz részt. A vizsgálat a bemdaneprocelt hasonlítja össze a kontrollcsoporttal, és értékeli a hatásosságot, a biztonságosságot és az összhatást. Az elsődleges végpont a zavaró diszkinézia nélküli ON-idő változása a 78. héten, 16 órás ébrenléti időtartamra korrigálva.
A másodlagos végpontok a mozgást, a nem motoros tüneteket, a biztonságosságot és a tolerálhatóságot, valamint a mindennapi életvitel és az életminőség mérését fogják értékelni. A vizsgálat az 1. fázisú adatokra épül, amelyek jó tolerálhatóságot és a motoros funkciók biztató tendenciáit mutatják a műtét után 24 hónappal.
Christian Rommel PhD, a Bayer Gyógyszerészeti Osztályának kutatási és fejlesztési vezetője hozzátette: „A bemdaneprocel célja, hogy fenntartható módon helyreállítsa a betegség által érintett dopaminerg rendszer elveszett fiziológiai funkcióit, végső soron javítva a betegek életminőségét.”
Az eredményektől függően a vizsgálat alátámaszthatja a jövőbeni forgalomba hozatali engedély iránti kérelmeket. A bemdaneprocel 2021-ben megkapta a Fast Track és az RMAT minősítést az FDA-tól, de még nem engedélyezett semmilyen betegség kezelésére.
A Bayer AG leányvállalata, a BlueRock neurológiai és szemészeti betegségek sejtterápiás gyógyszereinek fejlesztésére összpontosít. Termékportfóliójában szerepel a Parkinson-kór kezelésére szolgáló bemdaneprocel és a fotoreceptor-rendellenességek kezelésére szolgáló OpCT-001.
A bemdaneprocel (BRT-DA01) egy kísérleti sejtterápia, amelynek célja a Parkinson-kórban elvesztett dopamint termelő neuronok pótlása. Ezek a dopaminerg neuronprekurzorok emberi embrionális őssejtekből származnak, és beültetés után érett dopaminneuronokká fejlődnek. A sebészeti beavatkozás során ezeket a neuronprekurzorokat Parkinson-kóros betegek agyába ültetik be. Átültetéskor képesek átalakítani a Parkinson-kór által súlyosan károsított ideghálózatokat, és potenciálisan helyreállítani a betegek motoros és nem motoros funkcióit.
Az 1. fázisú vizsgálat 12 résztvevőjének adatai, amelyeket a 2024-es Parkinson-kór és mozgászavarok (MDS) nemzetközi kongresszusán mutattak be, jó tolerálhatóságot mutattak, a műtét után 24 hónappal nem jelentkeztek a gyógyszerrel összefüggő súlyos mellékhatások. Továbbá biztató tendenciákat figyeltek meg a motoros károsodásokkal kapcsolatos másodlagos végpontokban a műtét után 24 hónappal.
