Az EMA javasolta a brensocatib forgalomba hozatalának engedélyezését nem cisztás fibrózis okozta hörgőtágulat kezelésére
A brensocatib jelentősen csökkenti és késlelteti a tüdőexacerbációk előfordulását nem cisztás fibrózis okozta bronchiektáziában szenvedő betegeknél.
Az NCFB egy krónikus, progresszív tüdőbetegség, amely károsítja a légutakat és súlyos tüdőfunkcióromlást okoz, gyakran krónikus köhögéshez és a rendellenes nyáktermelés miatti légúti elzáródáshoz vezet. Ismétlődő fertőzések és gyulladások okozzák, és számos ok kiválthatja, beleértve a légúti fertőzéseket, az autoimmun betegségeket és az immunhiányos rendellenességeket. Az NCFB-ben szenvedő betegek becsült száma az EU-ban 400.000 és hárommillió között van.
A betegek jellemzően évente 1-4 exacerbációt tapasztalnak. A exacerbációk a tüdőfunkció fokozatos romlásával, az életminőség romlásával és a halálozás növekedésével járnak. Jelenleg nincsenek engedélyezett gyógyszerek az NCFB kezelésére; a betegek a légutak tisztítására támaszkodnak, valamint antibiotikumokat és gyulladáscsökkentő gyógyszereket kapnak.
A brensocatib gátolja a dipeptidil-peptidáz 1 (DPP1) enzimet, amely részt vesz a neutrofilek aktiválásában. Az NCFB-ben szenvedő betegeknél a neutrofilek visszatérő aktiválódása a neutrofil szerin proteázok (NSP-k) fehérjék túlzott felszabadulásához vezet, ami légutak falának károsodását, túlzott nyáktermelést, tartós gyulladást és az immunrendszer működésének károsodását okozza. A DPP1 gátlásával a brensocatib megakadályozza az NSP-k aktiválódását, ezáltal csökkenti káros aktivitásukat a tüdőben.
Az ajánlás egy 1767 beteg bevonásával végzett randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat eredményein alapul. A Brinsupri 25 mg tablettát kapó betegeknél 19,4%-kal csökkent a tüdőexacerbációk éves aránya, és 14 héttel késett az első tüdőexacerbációig eltelt medián idő. Az 52. héten exacerbációmentes betegek aránya szintén szignifikánsan magasabb volt a Brinsuprival kezelteknél.
A Brinsupri leggyakrabban jelentett mellékhatásai a fejfájás, az ínygyulladás (íny- és fogágybetegségek), valamint a bőrproblémák, többek között a hiperkeratózis, a dermatitisz, a kiütések és a száraz bőr voltak.
