Elindult a világ eddigi legnagyobb klinikai vizsgálata a Parkinson-kór terápiáinak értékelésére

A 26 millió fontos projekt felgyorsítja a hatékony kezelések azonosítását egy innovatív, rugalmas vizsgálati tervvel, amely több kezelést párhuzamosan tesztel. Az által, hogy több gyógyszert tesztelnek hatékonyabban, mint valaha, a vizsgálat akár három évvel is lerövidítheti a gyógyszerjelöltek teszteléséhez szükséges időt.

A kutatók az első fázisban 1600 résztvevő toborzását tervezik több mint 40 kórházból Angliában, Walesben, Skóciában és Észak-Írországban. A kutatás már folyamatban van, a londoni (UCLH) és a newcastle-i (klinikai öregedéskutató egység) helyszíneken már toborozzák a résztvevőket, a többi vizsgálóhely pedig jövő áprilisig indul el. A Parkinson-kórban szenvedők egy egyszerű online űrlap kitöltésével jelezhetik részvételi szándékukat.

A Parkinson-kór a világ egyik leggyorsabban terjedő neurológiai betegsége, ma az Egyesült Királyságban 166.000 embert érint. A betegek állapota fokozatosan romlik, és bár vannak olyan kezelések, amelyek segíthetnek a tünetek enyhítésében, ezek hatékonysága idővel csökken, ezért sürgősen szükség van olyan kezelésekre, amelyek lassíthatják vagy megállíthatják a betegség progresszióját.

A UCL Queen Square Neurológiai Intézetének kutatója, Thomas Foltynie professzor, valamint az UCLH Nemzeti Neurológiai és Idegsebészeti Kórházának (NHNN) neurológus konzultánsa elmondta: „A Parkinson-kór a második leggyakoribb neurodegeneratív betegség világszerte, és mégsem léteznek olyan kezelések, amelyek lassíthatnák a progresszióját. Innovatív vizsgálati tervünk lehetővé teszi, hogy felgyorsítsuk a hatékony kezelés keresését, ami óriási előrelépést jelent a Parkinson-kór kutatásában, mivel egyszerre több gyógyszert fogunk tesztelni, és menet közben alkalmazkodunk a megszerzett tapasztalatainkhoz."

Az új EJS ACT-PD vizsgálat egy többkarú, többlépcsős elrendezést alkalmaz, amely lehetővé teszi több kezelés egyidejű tesztelését, összehasonlítva egyetlen résztvevői csoporttal, akik placebót kapnak – ezt a módszert korábban még nem alkalmazták Parkinson-kór esetén. A vizsgálat kezdetben két olyan gyógyszert tesztel, amelyekről ismert, hogy biztonságosak és hatékonyak más betegségek kezelésében: egy vérnyomáscsökkentő gyógyszert és egy megnagyobbodott prosztata kezelésére használt gyógyszert.

Az eredmények folyamatos elemzésével azonosíthatók és kiszűrhetők a hatástalan kezelések a vizsgálatból, és ígéretesebb gyógyszerek fejleszthetők. A terv rugalmassága lehetővé teszi új kezelési karok bevezetését is ugyanazon a vizsgálati infrastruktúrán belül. Az EJS ACT-PD vizsgálat felépítése közel 25%-kal (vagy akár három évvel) felgyorsíthatja az értékelési folyamatot az egyes kezeléseknél végzett egyedi vizsgálatokhoz képest.

A vizsgálat két hatóanyag tesztelésével kezdődik: az egyik a telmizartán, egy magas vérnyomás elleni gyógyszer, a másik a terazozin, amelyet leggyakrabban a megnagyobbodott prosztata kezelésére használnak. A tudósok célja, hogy 2026-ban egy harmadik gyógyszert, az ursodeoxikólsavat (UDCA) is értékeljenek, amelyet jelenleg májbetegség kezelésére használnak.